Administrado em dose única, o medicamento corrige mutação no gene RPE65 que pode resultar em cegueira. O gene fornece instruções para reações químicas essenciais para a visão normal.

O anúncio foi feito em meio a um debate sobre o alto preço dos medicamentos nos Estados Unidos, em especial os dos tratamentos qualificados como inovadores, diz a France Presse. O Luxturna é considerado o primeiro remédio americano baseado na terapia genética.

O medicamento custará US$ 425 mil (RS$ 1.375.470) por olho, mas o preço final se mantém abaixo de um milhão de dólares, que era inicialmente estimado quando recebeu a autorização da agência de medicamentos dos Estados Unidos (FDA) em meados de dezembro, diz a France Presse.

O valor, no entanto, não será arcado pelos pacientes que necessitem do procedimento, mas pelos hospitais e operadoras de planos de saúde, que bancarão a maior parte do pagamento, segundo informaram fontes da empresa à agência Efe.

Nos exames clínicos realizados para comprovar a eficácia de Luxturna, nove em cada dez pacientes se viram beneficiados pelo tratamento pelo menos durante um período de dois anos e meio, informa a Efe.

Produzido pela empresa de biotecnologia Spark Therapeutics, com sede na Filadélfia, nos Estados Unidos, o medicamento será administrado em dose única.

Hoje, aproximadamente 2 mil pessoas vivem com a doença nos Estados Unidos. Indíviduos portadores vão perdendo a visão ao longo do tempo até que a condição progride para a cegueira completa, informa o FDA.

O tratamento com Luxturna deve ser feito separadamente em cada olho em dias separados, com pelo menos seis dias entre os procedimentos cirúrgicos. É administrado via injeção subretiniana por um cirurgião experiente na realização de cirurgia intraocular, diz a agência.

Fonte: https://g1.globo.com/bemestar/noticia/terapia-genetica-que-corrige-tipo-raro-de-cegueira-sera-vendida-a-r-27-mi-nos-eua.ghtml

04/01/2018